Acer Therapeutics presenta NDA para EDSIVO ™ para el tratamiento de SED Vascular:
Traducido con Google: NEWTON, Mass., 29 de octubre de 2018 (GLOBE NEWSWIRE) - Acer Therapeutics Inc. (Nasdaq: ACER), una compañía farmacéutica enfocada en la adquisición, desarrollo y comercialización de terapias para enfermedades graves raras y ultra raras con insuficiencia crítica. necesidad médica, anunció hoy que ha presentado una Solicitud de nuevo fármaco (NDA) a la Administración de Drogas y Alimentos (FDA) de los EE. UU. para EDSIVO ™ para el tratamiento del síndrome vascular de Ehlers-Danlos (vEDS). De conformidad con la Ley de tarifas para el usuario de medicamentos recetados (PDUFA), la FDA tiene 60 días para determinar si acepta el envío para su revisión. Junto con la presentación de la NDA, Acer ha solicitado la Revisión de prioridad, que si se otorga, podría resultar en un período de revisión de seis meses. La Revisión de Prioridad es una designación que se le da a los medicamentos que ofrecen una mejora significativa en el tratamiento o brindan tratamiento donde no existe una terapia alternativa satisfactoria.
"Nuestra presentación NDA representa la culminación de los esfuerzos extensos de nuestros empleados, investigadores, sitios de ensayos clínicos, organizaciones de investigación contratadas, cuidadores y pacientes", dijo William Andrews, MD, FACP, Director Médico de Acer. "Ahora esperamos continuar trabajando con la FDA mientras revisan nuestra NDA, con la esperanza de hacer que EDSIVO ™ esté disponible lo más rápido posible en los Estados Unidos. Agradecemos a la comunidad de pacientes y defensores de vEDS por su participación continua, apoyo y comentarios. "Trabajamos juntos para avanzar EDSIVO ™, que tiene el potencial de ser un importante paso adelante en el cuidado de pacientes con esta enfermedad devastadora".Acerca de EDSIVO ™ y vEDS
El síndrome de Ehlers-Danlos (EDS) es un grupo de trastornos hereditarios del tejido conectivo. vEDS es el subtipo más grave en el que los pacientes sufren disecciones y roturas arteriales que ponen en peligro la vida, así como roturas intestinales y uterinas. La mortalidad media es de 51 años. Un estudio de búsqueda de pacientes comisionado por Acer identificó fenotípicamente a 4,169 pacientes con VEDS en los EE. UU. A partir de un análisis de una base de datos de reclamos de pacientes disponible comercialmente con datos de aproximadamente 190 millones de vidas únicas de pacientes. En base a esa información, Acer estima que la prevalencia de vEDS definidos fenotípicamente en los EE. UU. Podría ser mayor que 1 en 45,000. Actualmente, no hay terapias aprobadas por la FDA para vEDS. Acer está avanzando EDSIVO ™ (celiprolol), una nueva entidad química (NCE), para el tratamiento de vEDS basado en un estudio clínico aleatorizado controlado de celiprolol (1) y presentó un NDA a la FDA en octubre de 2018. Acer solicitó una revisión de prioridad para EDSIVO ™ que, si se otorga en el momento de la posible aceptación de la NDA para la presentación, podría dar lugar a una fecha de acción del Acta de Uso Gratuito de los Usuarios de Medicamentos Recetados (PDUFA) a finales del segundo trimestre de 2019. EDSIVO ™ recibió la Designación de Medicamento Huérfano de la FDA para el posible tratamiento de vEDS en 2015.
Acerca de Acer Therapeutics, Acer, con sede en Newton, MA, es una compañía farmacéutica centrada en la adquisición, el desarrollo y la comercialización de terapias para pacientes con enfermedades graves raras y ultra raras con necesidades médicas insatisfechas. La etapa clínica de la última etapa de Acer incluye dos candidatos para trastornos genéticos graves: EDSIVO ™ (celiprolol) para el síndrome vascular de Ehlers-Danlos (vEDS), y ACER-001 (una formulación de liberación inmediata con enmascaramiento del sabor del fenilbutirato de sodio) para el ciclo de la urea Trastornos (UCD) y enfermedad de la orina de jarabe de arce (MSUD). No hay medicamentos aprobados por la FDA para vEDS y MSUD y opciones limitadas para UCD, que en conjunto impactan a aproximadamente 7,000 pacientes en los productos de Acer. Los candidatos de Acer tienen pruebas clínicas de concepto y diferenciación mecánica, y Acer tiene la intención de buscar su aprobación en el EE. UU. Utilizando la vía reglamentaria establecida en la sección 505 (b) (2) de la Ley Federal de Alimentos, Medicamentos y Cosméticos (FFDCA) que permite a un solicitante confiar al menos en parte en datos de terceros para su aprobación, que pueden acelerar La preparación, presentación y aprobación de una aplicación de marketing.Para más información, visite www.acertx.com.
Referencias
(1) Ong KT, et al. Efecto del celiprolol en la prevención de eventos cardiovasculares en el síndrome vascular de Ehlers-Danlos: un ensayo prospectivo, aleatorizado, abierto, con puntos ciegos. Lanceta. 2010; 376: 1476–84.
"Nuestra presentación NDA representa la culminación de los esfuerzos extensos de nuestros empleados, investigadores, sitios de ensayos clínicos, organizaciones de investigación contratadas, cuidadores y pacientes", dijo William Andrews, MD, FACP, Director Médico de Acer. "Ahora esperamos continuar trabajando con la FDA mientras revisan nuestra NDA, con la esperanza de hacer que EDSIVO ™ esté disponible lo más rápido posible en los Estados Unidos. Agradecemos a la comunidad de pacientes y defensores de vEDS por su participación continua, apoyo y comentarios. "Trabajamos juntos para avanzar EDSIVO ™, que tiene el potencial de ser un importante paso adelante en el cuidado de pacientes con esta enfermedad devastadora".Acerca de EDSIVO ™ y vEDS
El síndrome de Ehlers-Danlos (EDS) es un grupo de trastornos hereditarios del tejido conectivo. vEDS es el subtipo más grave en el que los pacientes sufren disecciones y roturas arteriales que ponen en peligro la vida, así como roturas intestinales y uterinas. La mortalidad media es de 51 años. Un estudio de búsqueda de pacientes comisionado por Acer identificó fenotípicamente a 4,169 pacientes con VEDS en los EE. UU. A partir de un análisis de una base de datos de reclamos de pacientes disponible comercialmente con datos de aproximadamente 190 millones de vidas únicas de pacientes. En base a esa información, Acer estima que la prevalencia de vEDS definidos fenotípicamente en los EE. UU. Podría ser mayor que 1 en 45,000. Actualmente, no hay terapias aprobadas por la FDA para vEDS. Acer está avanzando EDSIVO ™ (celiprolol), una nueva entidad química (NCE), para el tratamiento de vEDS basado en un estudio clínico aleatorizado controlado de celiprolol (1) y presentó un NDA a la FDA en octubre de 2018. Acer solicitó una revisión de prioridad para EDSIVO ™ que, si se otorga en el momento de la posible aceptación de la NDA para la presentación, podría dar lugar a una fecha de acción del Acta de Uso Gratuito de los Usuarios de Medicamentos Recetados (PDUFA) a finales del segundo trimestre de 2019. EDSIVO ™ recibió la Designación de Medicamento Huérfano de la FDA para el posible tratamiento de vEDS en 2015.
Acerca de Acer Therapeutics, Acer, con sede en Newton, MA, es una compañía farmacéutica centrada en la adquisición, el desarrollo y la comercialización de terapias para pacientes con enfermedades graves raras y ultra raras con necesidades médicas insatisfechas. La etapa clínica de la última etapa de Acer incluye dos candidatos para trastornos genéticos graves: EDSIVO ™ (celiprolol) para el síndrome vascular de Ehlers-Danlos (vEDS), y ACER-001 (una formulación de liberación inmediata con enmascaramiento del sabor del fenilbutirato de sodio) para el ciclo de la urea Trastornos (UCD) y enfermedad de la orina de jarabe de arce (MSUD). No hay medicamentos aprobados por la FDA para vEDS y MSUD y opciones limitadas para UCD, que en conjunto impactan a aproximadamente 7,000 pacientes en los productos de Acer. Los candidatos de Acer tienen pruebas clínicas de concepto y diferenciación mecánica, y Acer tiene la intención de buscar su aprobación en el EE. UU. Utilizando la vía reglamentaria establecida en la sección 505 (b) (2) de la Ley Federal de Alimentos, Medicamentos y Cosméticos (FFDCA) que permite a un solicitante confiar al menos en parte en datos de terceros para su aprobación, que pueden acelerar La preparación, presentación y aprobación de una aplicación de marketing.Para más información, visite www.acertx.com.
Referencias
(1) Ong KT, et al. Efecto del celiprolol en la prevención de eventos cardiovasculares en el síndrome vascular de Ehlers-Danlos: un ensayo prospectivo, aleatorizado, abierto, con puntos ciegos. Lanceta. 2010; 376: 1476–84.
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