Según la Unión Europea un medicamento huérfano es aquél que cumple los requisitos:
- Que se destine a establecer un diagnóstico, prevenir o tratar una enfermedad que afecte a menos de cinco personas por cada diez mil en la Unión Europea;
- Que se destine al tratamiento de una enfermedad grave o que produzca incapacidades y cuya comercialización resulte poco probable (no comercial) sin medidas de estímulo,
Los medicamentos huérfanos son medicamentos no desarrollados ampliamente por la industria farmacéutica por razones financieras, ya que van destinados a un reducido grupo de pacientes, y que, sin embargo responden a necesidades de salud pública.
Fue Estados Unidos el primer país que desarrolla una ley, la Orphan Drug Act en 1983, haciendo que el estatus de huérfano permita subvenciones para el desarrollo de estos productos, así como otras medidas de apoyo, hasta su aprobación comercial. La Unión Europea inició una política común en este ámbito en 1999.
Criterios para que un medicamento reciba la calificación de medicamento huérfano
- Estados Unidos: útil para tratar una enfermedad con menos de 200.000 pacientes/año, correspondiente a una prevalencia de 7,5/10.000 habitantes
- Japón: menos de 50.000 pacientes/año, correspondiente a 4/10.000 habitantes
- Australia: menos de 2.000 pacientes/año, correspondiente a 1,1/10.000 habitantes
- UE: menos de 185.000 pacientes/año, correspondiente a 5,0/10.000 habitantes
El papel de las asociaciones de ayuda a los enfermos es en este caso fundamental. Para coordinar las acciones de todas ellas, que en la mayoría de las veces están compuestas por pocos pacientes, existe la federación que las agrupa para trabajar los temas que les son comunes. Entre ellos, el de difundir e intercambiar conocimientos y experiencias.
Para la mayor parte de las enfermedades raras no existen datos precisos con los que establecer su frecuencia exacta; además, su diagnóstico definitivo suele ser largo y laborioso. Asimismo, a ello también debe añadirse la dificultad para establecer medidas de prevención e, incluso, para instaurar tratamientos de forma satisfactoria, ya que en la mayoría de los casos no existen.
La escasa frecuencia de estas patologías entre la población general hace muy difícil que la industria farmacéutica pueda desarrollar la investigación y la comercialización de medicamentos que se destinen a su tratamiento. El problema al que se enfrenta el laboratorio que pretende establecer un medicamento para tratar estas enfermedades es el bajo número de pacientes a los que se dirigirá el fármaco, que representa una dificultad, primero a nivel de desarrollo (por ser poco numeroso el grupo de pacientes en los que se podrá estudiar la eficacia del fármaco), y también por la baja rentabilidad que conllevará la inversión.
Por tanto, las autoridades sanitarias asumen que es preciso proteger su desarrollo e incentivarlo con fondos públicos, ya que estos pacientes, aunque escasos, tienen el mismo derecho a la salud que los pacientes con enfermedades más comunes.
Por ello, estos medicamentos que necesitan una especial atención para desarrollarse se denominan medicamentos huérfanos, porque “han de cuidarse como si fuesen niños sin padres”
Por ello, estos medicamentos que necesitan una especial atención para desarrollarse se denominan medicamentos huérfanos, porque “han de cuidarse como si fuesen niños sin padres”
Sobre Orphanet
Orphanet es el portal de información de referencia en enfermedades raras y medicamentos huérfanos, dirigido a todos los públicos. El objetivo de Orphanet es contribuir a la mejora del diagnóstico, cuidado y tratamiento de los pacientes con enfermedades raras.
Para el que esté interesado en buscar les dejo esta dirección:
EURORDIS es una alianza no-gubernamental dirigida por organizaciones de pacientes y personas individuales activas en el campo de las enfermedades raras, dedicada a mejorar la calidad de vida de las personas que viven con enfermedades raras en Europa.
Algunos de los mayores logros obtenidos por Eurordis en los últimos diez años incluyen:
- La creación de una red europea con más de 479 miembros en más de 45 países, entre ellos 25 asociaciones nacionales de enfermedades raras.
- La contribución a la aprobación del reglamento de la Unión Europea sobre medicamentos huérfanos en 1999.
- La contribución a la designación de más de 500 medicamentos huérfanos, especialmente a través de su participación en el Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP).
- La contribución a la aprobación del reglamento de la Unión Europea sobre medicamentos pediátricos en 2006.
- La contribución a fomentar la inclusión y el mantenimiento de las enfermedades raras como prioridad:
- en las políticas de la salud pública de la UE.
- en el Programa Marco de Investigación de la UE.
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